TREG: innovatiivinen menetelmä tyypin 1 diabeteksen hoitoon

TREG - innovatiivinen menetelmä tyypin 1 diabeteksen hoitamiseksi - on alkanut olla potilaiden käytettävissä. Gdańskin lääketieteellisen yliopiston puolalaisten tutkijoiden keksinnön ansiosta lapsilla ja nuorilla, joilla on äskettäin diagnosoitu tyypin 1 diabetes, on mahdollisuus parantaa elämänlaatua merkittävästi. Kaikille potilaille ei kuitenkaan voida antaa hoitoa.

Tyypin 1 diabeteksesta on tulossa vitsaus Puolassa ja se vaikuttaa pääasiassa lapsiin - heillä on 90% potilaista, joilla on tämä diagnoosi. Se alkaa usein varhaislapsuudessa, joten nuoret potilaat eivät muista elämää ilman insuliinikynää tai insuliinipumppua. Joka vuosi maailmassa tyypin 1 diabetes kehittyy noin 80-100 tuhatta. lapsia, joista noin 2 tuhatta. tapauksia on Puolassa. Valitettavasti tämä määrä maassamme kaksinkertaistuu 10 vuoden välein.

Tyypin 1 diabetes johtuu autoimmuuniprosessista, jolloin immuunijärjestelmä tuhoaa omat kudoksensa. Tällä hetkellä ei ole lääkkeitä, jotka voisivat pysäyttää tämän prosessin - ajan myötä tyypin 1 diabetes johtaa haiman saarekkeiden täydelliseen tuhoutumiseen. Potilaille voidaan tarjota vain insuliinia. Onneksi nykyaikainen lääketiede kehittää yhä uusia hoitomenetelmiä, joissa klassisten lääkkeiden vaikutuksia vahvistetaan tai jopa korvataan uusimmilla tieteellisillä saavutuksilla. Tällainen lähestymistapa on soluterapia, jossa lääkkeet ovat soluja, jotka on otettu potilaan tai luovuttajan kehosta tai jotka on keinotekoisesti luotu tieteellisissä laboratorioissa.

Solulääkkeet tai TREG-menetelmä

Puolan laboratorio on ensimmäinen maailmassa, joka on aloittanut sääntely-T-solujen (Treg) käytön ihmisten hoidossa. Hoidon ainutlaatuisuus koostuu taudin syiden, ei vain kliinisten oireiden torjunnasta, mikä parantaa tyypin 1 diabetesta sairastavien nuorten potilaiden kliinisiä parametreja ja elämänlaatua.

Innovatiivisen TREG-menetelmän luojat ovat huippuluokan asiantuntijoita Gdańskin lääketieteellisestä yliopistosta: prof. tohtori hab. n. med. Piotr Trzonkowski, lääketieteellisen immunologian osaston johtaja, prof. tohtori hab. n. med. Małgorzata Myśliwiec, lastenlääketieteen, diabetologian ja endokrinologian osaston ja klinikan johtaja ja prof. tohtori hab. n. med. Natalia Marek-Trzonkowska, Gdańskin yliopiston kansainvälisen syöpärokotustieteiden keskuksen syöpäimmunologian ryhmän johtaja.

TREG-menetelmän ymmärtämiseksi on tärkeää ymmärtää tyypin 1 diabeteksen kehittymisen syyt.Terveiden potilaiden veressä on riittävä määrä sääteleviä T-soluja (Treg), jotka varmistavat, että immuunijärjestelmä taistelee infektioita vastaan ​​ja että se ei tuhoa omia kudoksia. - tavallaan he opettavat immuunijärjestelmän muita soluja erottamaan itsensä toisista. Tyypin 1 diabetesta sairastavilla potilailla on liian vähän sääteleviä T-soluja tai ne eivät saavuta haimaa oikeaan aikaan. Tämän seurauksena immuunijärjestelmä lakkaa erottamasta vieraita soluja (esim. Bakteereja) omasta, mikä johtaa tilanteeseen, jossa omat verisolut tuhoavat haiman insuliinia tuottavat solut. Puolalaisten tutkijoiden patentoimassa TREG-menetelmässä potilaan omat solut (säätelevät T-lymfosyytit) kerätään, kerrotaan laboratoriossa ja annetaan potilaalle uudelleen. Lisäämällä Tregs-solujen määrää kehossa tyypin 1 diabetesta sairastavilla on mahdollisuus ainakin osittain säilyttää haiman toiminta. Tämä on erittäin tärkeää, koska oma insuliini erittyy tarkasti ja suojaa paremmin kuin moderni insuliinipumppu.

Hoitoon pääsemiseksi potilaalle on diagnosoitava tyypin 1 diabetes ja hänen on täytettävä taudin kliininen määritelmä. Ensinnäkin sen on oltava veressä vasta-aineita, jotka ovat tyypillisiä tyypin 1 diabetekselle, ja lisäksi potilaalla on oltava vähintään 20-30% jäljellä olevasta haimasta, joka testataan c-peptidin tasona. Kriteerit ovat erittäin korkeita, ts. Paaston c-peptiditaso 0,7 - 0,8 ng / ml. Kontrolloidun aterian jälkeen kasvun on oltava vähintään 100%. paastonneet c-peptiditasot. Alle 18-vuotiaita voidaan hoitaa TREG-menetelmällä. Alle 30 kg painavia potilaita ei voida pätevöidä hoitoon, koska tällaisista pienistä lapsista ei olisi mahdollista kerätä riittävästi verta.Sääntelyyn liittyviä T-lymfosyyttejä on kehossa pieninä määrinä - puoli litraa verta on mahdollista saada enintään pieni teelusikallinen näistä soluista. Ne menettävät myös ominaisuutensa erittäin helposti, minkä vuoksi laboratoriossa heille on luotava samanlaiset olosuhteet kuin kehossa. Kahden viikon inkubaation ja lisääntymisen jälkeen soluja on riittävästi ruiskuttamaan ne takaisin potilaaseen.

Mitkä ovat TREG-hoidon vaikutukset?

TREG-hoidon avulla voit vähentää annettavan insuliinin tarvetta. Joillakin potilailla on laajennettu ns häämatka, joka on aika, jolloin he eivät tarvitse lainkaan insuliinia. Puolalaisia ​​tutkijoita ilahduttaa se, että potilaat erittävät omaa insuliiniaan jopa 5 vuotta hoidon jälkeen. Jopa niin pitkän ajan kuluttua - potilailla, jotka saivat nämä solut - on edelleen oma insuliinipurkaus aterian jälkeen, mikä osoittaa, että haima toimii edelleen. Se ei ole yhtä korkea kuin terveellä ihmisellä, mutta se on merkittävä. Diabetesta sairastavalle potilaalle tämä on erittäin tärkeää, koska vaikka hän jo pistää insuliinia, oman insuliinin lisääminen haimasta mahdollistaa verensokeritasojen tarkemman hallinnan, mikä suojaa häntä komplikaatioilta.

- Nykyään ihmiset kuolevat diabetekseen sen komplikaatioiden takia. Taudivuosina potilaalle kehittyy näkö-, munuais- tai verenkiertoelimistön ongelmia, kun taas oma insuliini - jopa pieninä määrinä - antaa hänen lykätä näiden komplikaatioiden esiintymistä useita tai jopa useita kymmeniä vuosia. Tavallaan taistelemme potilaan hyvästä elämänlaadusta tulevaisuudessa. Kun otetaan huomioon, että lapset ovat yleensä sairaita, on syytä taistella sen puolesta. - sanoo prof. tohtori hab. n. med. Piotr Trzonkowski, MUG: n lääketieteellisen immunologian puheenjohtajan ja osaston johtaja ja POLTREG-yrityksen perustaja, joka käsittelee patentoidun TREG-menetelmän kehittämistä.

Tällä hetkellä TREG-menetelmä on kliinisten tutkimusten kolmannessa vaiheessa ja on alkanut olla käytettävissä Gdańskin yliopiston kliinisen keskuksen potilaiden käytettävissä. Hoitoa tarjotaan sairaalapoikkeuksella, ts. Hoitoa tarjotaan ennen keskitettyä rekisteröintiä Euroopan lääkeviraston myöntämän ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) -aseman perusteella. Tämä ainutlaatuinen mahdollisuus johtuu siitä, että tällä hetkellä maailmassa ei ole muita hoitoja, jotka hoitavat tyypin 1 diabetesta kausaalisella tavalla. Tutkimukset ovat osoittaneet, että TREG-menetelmä on turvallinen potilaalle ja on tehokas ylläpitämään haiman toimintaa potilailla, joilla on diagnosoitu tyypin 1 diabetes.

Puolalaiset tutkijat arvioivat, että noin 2000: sta äskettäin diagnosoiduista tyypin 1 diabetesta sairastavista potilaista useita satoja ihmisiä kelpaisi antamaan solulääke TREG.