Monoklonaaliset vasta-aineet PCSK9-proteiinia vastaan ovat monille familiaalista hyperkolesterolemiaa (FH) sairastaville potilaille mahdollisuus elää ilman rasittavaa LDL-afereesia eli LDL-kolesterolin mekaanista poistamista plasmasta. PCSK9 annetaan yksinkertaisena subkutaanisena injektiona potilaille, joiden "huono" kolesterolitaso ylittää 160 mg / dl hoidosta huolimatta. Terveysministeriön positiivinen korvauspäätös koski kuitenkin vain yhtä Puolassa rekisteröidyistä estäjistä. Nykyään asiantuntijat ilmoittavat, että ohjelma on järjestettävä uudelleen - korvauksen laajentaminen uusille potilasryhmille, joille nykyaikainen hoito on mahdollisuus vähentää vakavien sydän- ja verisuonitapahtumien riskiä, sekä sisällyttää toinen vasta-aine, mikä mahdollistaa paljon paremman hoidon säätämisen.
Epidemiologisten tietojen perusteella arvioidaan, että alirokumabin - yhden PCSK9: n estäjien - nykyinen korvausindikaatio voi kattaa jopa 3000. potilaille. Istunnon "Perheen hyperkolesterolemia - onko nykyinen korvaus optimaalinen?" Asiantuntijat Varsovassa tehdyn interventiokardiologian työpajan 23. painoksen aikana he sopivat, että muokattu lääkeohjelma, jossa otetaan huomioon sekä lääkkeet että laajempi väestö, voi tuoda useita etuja: lisätä sairauksien diagnoosin erittäin alhaisen osuuden Puolassa, optimoida lipidejä alentavan hoidon statiinien avulla etsetimibillä ennen aloittamista PCSK9 ja kyky hallita tautia niillä, jotka hoidosta huolimatta eivät saavuta terapeuttista tavoitetta tänään. Kuten kansallisen terveysrahaston terveydenhuoltopalvelujen osaston apulaisjohtaja Andrzej Śliwczyński korosti, tällainen ohjelman muoto olisi myös vastaus heikkoon vaatimustenmukaisuuteen, toisin sanoen potilaan ja lääkärin väliseen yhteistyöhön. Potilasta seurataan terapeuttisten suositusten noudattamisen suhteen.
Kuten prof. DR. hab. n. med. Maciej Banach, Puolan lipidologiaseuran puheenjohtaja ja Łódźissa sijaitsevan puolalaisen äiti-terveyskeskuksen instituutin johtaja, ohjelman kahden vuoden aikana on mahdollista sisällyttää 10-20 prosenttia potilaista hoitoon. oletettu väestö. Tehokkuuden lisäämiseksi seuraavan vaiheen tulisi olla alentaa 160 mg / dl LDL-kolesterolikynnystä, mikä on nykyään kriteeri hoidon aloittamiselle. Asiantuntijoiden mukaan tämä on edelleen liian korkea arvo.
- Meillä on hyvin tarkkoja tietoja, jotka osoittavat, että potilaat, joiden FH- ja LDL-kolesteroliarvot ovat enintään 160 mg / dl, ovat edelleen ihmisiä, joilla on erittäin korkea sydän- ja verisuoniriski, jolle - käytettävissä olevan hoidon tehottomuuden vuoksi - meillä ei ole mitään ehdotettavaa. 99 prosenttia heistä on subkliinisiä tai tunnettuja sydän- ja verisuonitauteja. Jos hoidosta huolimatta LDL-kolesterolitaso saavuttaa yli 100 mg / dl, meillä ei ole epäilystäkään siitä, että ateroskleroosi kasvaa edelleen ja potilailla on edelleen sydän- ja verisuonitapahtumien riski - kertoo prof. Banach.
Nykyinen lääkeohjelma, joka vaatii toisen PCSK9-estäjän lisäämisen, vastaa potilaiden tarpeisiin, joilla on familiaalinen hyperkolesterolemia, kun taas potilaat, joilla on hyperkolesterolemia sydänkohtausten tai aivohalvausten jälkeen, jotka nykyään hoidosta huolimatta eivät usein saavuta terapeuttisia tavoitteitaan, hyötyvät myös varmasti.
Prof. Myös Banachin edustajat ovat samaa mieltä. Marek Kustoszin "Heart for Cardiology" -yhdistyksestä korvauksen laajentaminen uusille potilasryhmille on heidän mahdollisuutensa saada tehokasta hoitoa jo ennen taudin etenemistä ja todennäköistä ateroskleroottisen plakin murtumista, joka johtaa sydänkohtaukseen tai aivohalvaukseen.
Prof. tohtori hab. N. med. Adam Witkowski, Puolan sydänseuran työpajan johtaja ja valittu presidentti, huomauttaa myös tarpeesta muuttaa ihmisten ajattelutapaa käyttää rahaa nykyaikaisiin lääkehoitoihin tai innovatiivisiin hoitoihin. Asiantuntija korostaa, että pitkäaikaisen analyysin valmistelun puute estää tehokkaasti tietyn tuotteen tai tekniikan tehokkuuden arvioinnin, mikä - vaikka alun perin kallis - muutaman vuoden kuluttua voi säästää sekä suorissa että välillisissä kustannuksissa, mikä parantaa potilaan elinajanodotetta ja laatua.
- Teemme liian vähän kustannustehokkuusanalyysiä ja katsomme vain alussa, kuinka paljon tietty hoito maksaa. Tämä on Puolan järjestelmän Achilles-kantapää. Kiinnitämme huomiota siihen, kuinka paljon meidän on käytettävä nyt, mutta emme tarkastele vaikutuksia, joita tämä hoito tuo tulevaisuudessa - sanoo prof. Witkowski. - Lääketieteellisen tutkimusviraston tehtävänä olisi olla rekisterin luominen rajoitettuun määrään keskuksia ja mitata tehokkuutta Puolan olosuhteissa. Meillä on oltava omat tietomme, joita meillä ei ole tänään. "
Asiantuntijoiden ja potilasyhteisöjen yhteinen vetoomus voi pian tuottaa osittaisia tuloksia. Terveysteknologian arviointi- ja tullijärjestelmän viraston myönteisen suosituksen jälkeen terveysministeriö aloitti työn toisen, aiemmin rahoittamattoman monoklonaalisen vasta-aineen sisällyttämiseksi PCSK9-proteiiniin. Korvauspäätöksen muuttaminen on mahdollisuus paitsi parempaan, yksilöllisempään hoitoon myös parempaan kilpailukykyyn.
Perinnöllistä hyperkolesterolemiaa sairastavien potilaiden tilanteen parantamisen on lisäksi tuettava KORDIAN-ohjelmassa, "Ateroskleroosin ja sydänsairauksien ennaltaehkäisyn kansallisessa ohjelmassa kouluttamalla ihmisiä, joilla on lisääntynyt kardiovaskulaarinen riskitekijä". Tiivis yhteistyö POZ-laitosten kanssa auttaa paitsi kouluttamaan tehokkaasti niitä, joille sairauksia ei ole vielä kehittynyt, myös erottamaan FH-potilaiden ryhmä. Tänään vain 1,5 prosenttia sai oikean diagnoosin. niistä.
- Potilaat, joilla on diagnosoitu familiaalinen hyperkolesterolemia, ovat usein nuoria ja ohuita. Ensi silmäyksellä he eivät näytä olevan vakavasti sairaita tai vaarassa sairastua vakavasti. Ne eroavat suuresti "perinteisistä" sydäninfarktipotilaista, jotka ovat yleensä 70-vuotiaita, usein liikalihavia ja tupakoitsijoita. Sillä välin on 20- tai 30-vuotiaita, joilla on erittäin vaikea ateroskleroosi ja joilla on nuoresta iästä huolimatta ensimmäinen sydänkohtaus - selittää prof. tohtori hab. n. med. Piotr Jankowski, Puolan kardiologiseuran sihteeri.
Toistaiseksi KORDIAN-ohjelma on ilmoitettu kuudelle maan alueelle, joista vain kolme on tosiasiallisesti toteutettu. Kuten tohtori Krzysztof Chlebus Gdańskin lääketieteellisestä yliopistosta selittää, heidän tehtävänsä on valmistaa lääketieteellinen keskuslaitos suorittamaan perusopetusta ja suorittaa seulontatestejä.
Terveysministerin neuvonantaja tohtori Radosław Sierpiński korosti hyperkolesterolemian hoidon eurooppalaisiin ohjeisiin perustuen myös ennaltaehkäisevien toimenpiteiden merkitystä - järjestelmän kannalta halvinta ja samalla tehokkainta. Tri: n mielestä Sierpinski, potilaiden, joilla on korkea sydän- ja verisuoniriski, tulisi olla terveysministeriön, mutta myös perhe-, työ- ja sosiaalipoliittisen ministeriön, keskipisteessä. Niiden eristäminen, myös KORDIAN-ohjelman kautta, on järjestelmälle suhteellisen halpa kustannus verrattuna tarpeeseen käyttää korjaavaa lääkettä. 40 miljoonaa zlotya osoitettiin puolalaisten kattavaan koulutukseen sydän- ja verisuonitautien tehokkaan perusterveyden ja toissijaisen ehkäisyn alalla, mukaan lukien seulonta.
