"Puolan hematologian virstanpylväät" -konferenssiin liittyi tapaaminen prof. Wiesław Jędrzejczak, erinomainen puolalainen hematologi, josta kirja "Positivisti luuytimeen" julkaistiin 2. kesäkuuta. Konferenssissa keskusteltiin muun muassa kysymys harvinaisten hematologisten sairauksien esiintyvyydestä ja hoitovaihtoehdoista puolalaisille hematologisille potilaille.
Millainen arki on puolalaisessa hematologiassa vuonna 2017?
Puolalaisten verisairaiden potilaiden arki on ennen kaikkea pitkät jonot ja pitkät lääkärikonsultoinnit. Se ei ole yllättävää, koska Puolassa on pulaa hematologeista. Korkeimman lääketieteellisen kammion mukaan tällä hetkellä ammattiamme harjoittavat 463 hematologia, mikä on yksi alhaisimmista tasoista Euroopan unionissa. Sairaalasänkyistä on pulaa, terveyspalvelut ovat rajalliset ja uusien lääkkeiden saatavuus on rajallinen. Lisäksi syövän ilmaantuvuusennuste seuraaville vuosikymmenille näyttää nousevalta etenkin yli 65-vuotiaiden ikäryhmässä. Tämä pätee pääasiassa verisyöpiin, koska hematopoieettisen ja imusolmukkeiden syöpien ilmaantuvuus kasvaa iän myötä ja puolalaiset elävät pidempään.
Suurimmalla osalla hematologin käsittelemistä sairauksista on harvinainen sairaus, mikä tarkoittaa, että se vaikuttaa korkeintaan viiteen ihmiseen 10000: sta. Siksi Puolassa kärsii harvinaisista sairauksista vuosittain alle 1900 ihmistä. Tunnemme lähes 8000 erilaista harvinaista tautia, jotka vaikuttavat 6-8 prosenttiin. Eurooppalaiset. Puolassa harvinaisia sairauksia sairastaa yli 2 miljoonaa ihmistä, joista jopa 75 prosenttia. ovat lapsia. Ja vain 4 prosentin tapauksessa. Voimme tarjota harvinaisia sairauksia potilaille, joilla on huumetarjous. Puola on viimeinen maa Euroopan unionissa korvattavien harvinaislääkkeiden saatavuuden suhteen. Korvaamme 200 EU: ssa rekisteröidystä orpohoidosta alle 10 prosenttia.
Yleisimpien verisairauksien esiintyvyys
- akuutti myelooinen leukemia: 2/100 000
- krooninen myelooinen leukemia: 1,5 / 100 000
- akuutti lymfoblastinen leukemia: 1/100 000
- krooninen lymfosyyttinen leukemia: 3,5 / 100 000
- diffuusit ei-Hodgkin-lymfoomat: 3,5 / 100 000
- Hodgkinin lymfooma: 2,5 / 100 000
- multippeli myelooma: 3,5 / 100 000
- hemofilia A: 0,5 / 100 000
- muut sairaudet ovat vielä harvinaisempia, kuten 1 / miljoona tai 1/10 miljoonaa
Puolassa meillä on ongelma harvinaisten sairauksien saaneiden uusien lääkkeiden saatavuudesta Euroopan unionissa.Vaikka Euroopan unioni suositteli kaikkia jäsenvaltioita kehittämään ja panemaan täytäntöön harvinaisten tautien kansallinen suunnitelma vuoden 2013 loppuun mennessä, ja Puolassa ensimmäinen luonnos suunnitelmasta kehitettiin jo vuonna 2012, sitä ei hyväksytty, ja myöhemmistä versioista huolimatta meillä ei vielä ole kansallista harvinaisten sairauksien suunnitelmaa. .
Terveysministeriön valtiosihteeri Marek Tombarkiewiczin päivätyn ilmoituksen mukaan 23. kesäkuuta 2017 on mahdollista, että muutaman kuukauden kuluttua esitetään harvinaisten sairauksien kansallinen suunnitelma, joka sisältää muun muassa tarve ottaa käyttöön harvinaisten sairauksien rekisteri, parantaa diagnostiikkaa ja ottaa käyttöön vertailukeskukset ja verkostot.
Hematologiassa tärkeintä on taudin varhainen diagnoosi
Hoito tällaisissa olosuhteissa vaatii monien asiantuntijoiden ponnisteluja. Hematologiassa tärkeintä on diagnosoida tauti mahdollisimman varhaisessa vaiheessa perhelääkäriin, mikä vahvistetaan hematologin kanssa.
Perhelääkärin tulisi säännöllisesti tilata perustutkimukset, ts. kolmikko: verenkuva, virtsa-analyysi ja ESR, jotka mahdollistavat verisyövän nopean tunnistamisen - etenkin 50 vuoden iän jälkeen
Kunkin potilaan vähintään kerran vuodessa tekemä veren morfologia, virtsa-analyysi ja ESR antavat sinun havaita poikkeavuudet varhaisessa vaiheessa ja antaa mahdollisuuden asianmukaiseen lääketieteelliseen hoitoon. Viime viikolla Puolan tasavallan presidentti Andrzej Duda allekirjoitti hätähoitoja koskevan lain, jolla otetaan käyttöön säännöksiä, jotka helpottavat epätyypillisen hoidon saatavuutta terveys- ja hengenvaarallisissa tilanteissa. Uusien säädösten mukaan terveysministeri voi antaa henkilökohtaisen suostumuksen todistetusti vaikuttavan lääkkeen kustannusten kattamiseksi, jota ei rahoiteta julkisista varoista, jos se on tarpeen potilaan hengen tai terveyden pelastamiseksi ja lääketieteellisin perustein perusteltu. Ihmiset, jotka kärsivät harvinaisista sairauksista, kuten Fabryn taudista, joutuvat usein tähän tilanteeseen. Yksi harvoista verisairauksista on yöllinen paroksismaalinen hemoglobinuria (PNH) - progressiivinen, hengenvaarallinen sairaus, joka vaikuttaa 30-45-vuotiaisiin. Noin 40-50 potilasta kärsii siitä Puolassa. Kansainvälisten suositusten mukaan valinnainen hoito yöllistä paroksismaalista hemoglobinuriaa sairastavilla potilailla on lääke, jonka tehokkuus ja turvallisuus on osoitettu satunnaistetuissa kliinisissä tutkimuksissa, ja läpinäkyvyysneuvosto ja AOTMiT: n presidentti saivat positiivisen suosituksen öisen paroksismaalisen hemoglobinurian hoitoon (suositus nro 70/2016, 10). Marraskuu 2016), mutta sitä ei korvata.
Tietämisen arvoinen
Puolan hematologian suurimmat saavutukset ja niiden luoja (fragmentti professori Jędrzejczakin esityksestä)
- Edward Biernacki - vuonna 1898 hän esitteli reaktion, jota käytetään yleisesti tähän päivään saakka, ja otti nimensä löytäjän nimestä - Biernackin testi eli suosittu OB-testi;
- Ludwik Hirszfeld - löysi veriryhmien perintäsäännöt ja esitteli heidän nimensä;
- Jan Raszek - teki maailman ensimmäiset tutkimukset luuydinsiirrosta (ensin kaneilla, sitten lapsilla);
- Tadeusz Tempka - "Krakovan hematologikoulun" ja Puolan hematologien seuran (nykyään myös transfusionistien) perustaja;
- Przemysław Czerski - ensimmäinen puolalainen kokeellinen hematologi, kasvatti luuytimen kaneihin istutetuissa diffuusiokammioissa;
- Julian Aleksandrowicz - Tadeusz Tempkan seuraaja ja lääketieteen filosofi;
- Włodzimierz Ławkowicz, Izabela Krzemińska-Ławkowiczowa - Varsovan hematologikoulun perustajat;
- Edward Kowalski - puolalaisen hyytymisen isä;
- Zofia Kuratowska - perusti hematologian klinikan Varsovan lääketieteelliseen yliopistoon yhdessä aviomiehensä - prof. Lewartowski - huomasi, että munuaisissa tuotetaan erytropoietiinia (punasolujen tuotannosta vastaava hormoni);
- Jerzy Hołowiecki - teki ensimmäisen elinsiirron Puolassa etuyhteydettömällä luovuttajalla (siirron suoritti Urszula Jaworska, myöhemmin leukemiasta kärsivien ihmisten säätiön perustaja); Jerzy Hołowiecki perusti myös puolalaisen akuutin Białaczekin ryhmän (PALG), joka paransi näiden sairauksien hoitoa Puolassa ja toi ne maailman tasolle.
Puolassa ei ole edes yhtä hemofiliahoitokeskusta, jossa hemofiliapotilas saisi neuvoja eri erikoisalojen lääkäreiltä yhdessä paikassa. Potilaat ovat taistelleet tällaisesta paikasta monien vuosien ajan. Terveysministeriön mukaan kokonaisvaltaiseen hoitoon on mahdollisuus, koska hemofilian hoitokustannukset ovat nousseet merkittävästi. Tämä mahdollistaa tehokkaamman hoidon. Terveysministeriö ilmoittaa jatkavansa hemofiliasta ja siihen liittyvistä verenvuotohäiriöistä kärsivien potilaiden kansallista hoito-ohjelmaa, jonka puitteissa muun muassa Henkilökohtainen monitieteinen hoito otettaisiin käyttöön, vakavasti sairaiden potilaiden kotilääkkeet toimitettaisiin ja pelastusmenettelyjä muutettaisiin. Terveysministeriössä pidettiin 27. kesäkuuta kokous, jossa keskusteltiin hemofilian hoitoa koskevan kansallisen ohjelman jatkamisesta. Odotamme neuvottelujen tuloksia. On korostettava, että verisairaiden potilaat elävät pidempään ja säilyttävät elämänlaadunsa pääasiassa nykyaikaisen hoidon ansiosta.
Potilaat itse voivat vaikuttaa elämänlaatuun esimerkiksi käymällä läpi influenssarokotuksia.
Hematologisia sairauksia sairastavia suosittelee prof. Leokadia Brydak: - Kansallinen influenssakeskus, NIPH-NIH: n influenssatutkimuksen osasto, yhteistyössä kliinikoiden kanssa, teki tutkimuksia korkean riskin ryhmissä, joissa arvioitiin influenssarokotusten humoraalinen vaste ottaen huomioon erityisesti tämän ryhmän suuri riski. ihmiset ovat saaneet influenssaviruksen, esimerkiksi lapsilla, joilla on hemofilia, akuutti lymfoblastinen leukemia, rintasyöpä, kilpirauhassyöpä, non-Hodgkinin lymfooma, Wegenerin granulomatoosi jne. Edellä olevat tutkimukset ovat osoittaneet, että säännöllinen influenssarokotus on yksi harvoista asioista, se voidaan tehdä ihmisten suojelemiseksi influenssan aiheuttamien vakavien komplikaatioiden mahdollisilta riskeiltä.
Merkittävät muutokset hematologisten sairauksien diagnosoinnissa ja hoidossa sekä potilaiden toiveet
1. Korvattujen lääkkeiden luetteloa koskevassa viimeisimmässä muutosluonnoksessa, jonka on tarkoitus tulla voimaan 1. heinäkuuta 2017, määrätään uuden vaikuttavan aineen, bosutinibin, täydentämisestä olemassa olevaan lääkeohjelmaan lääkeohjelman "Kroonisen myelooisen leukemian hoito (ICD-10 C 92.1)" puitteissa.
2. Katowicen Ylä-Sleesian lasten terveyskeskus muuttaa lasten anestesiamenetelmää luuytimen biopsian aikana. Kaikille tarjotaan yleisanestesia. Muutokset tehtiin sen jälkeen, kun tiedotusvälineet kertoivat useista sairaaloista, joissa lasten sanottiin kärsivän näiden leikkausten aikana.
3. Kolme keskusta Yhdysvalloissa tämän vuoden maaliskuussa. Kliiniset tutkimukset puolalaisesta akuutin myelooisen leukemian valmisteesta, jonka on myöntänyt italialainen yritys, ovat aloittaneet. Uusia lääkkeitä etsitään jatkuvasti akuutin myelooisen leukemian hoidossa, koska hoidon tehokkuus on valitettavasti heikko. Viiden vuoden eloonjääminen saavutetaan 24 prosentilla. potilaita, mutta pääasiassa vanhuksia kärsii leukemiasta. Alle 50-vuotiailla potilailla saavutetaan kaksi kertaa tehokkaampi hoito.
4. Terveysministeriö suorittaa parhaillaan hallinnollisia menettelyjä lääkkeen pixantronin korvaamiseksi muiden kuin Hodgkinin lymfoomien hoitoon tarkoitetun lääkeohjelman puitteissa. Hematologian kansallisen konsultin mukaan prof. Wiesław Jędrzejczak, potentiaalisesti kelpoisia piksantronilääkeohjelmaan on noin 50-100 potilasta.
5. Terveysministeriön toimittamien tietojen mukaan seuraavat läpimurtoon perustuvat hematologiset lääkkeet (piksantroni, ibrutinibi, nivolumabi, breduksimabi) on sisällytettävä korvattujen lääkkeiden luettelon syys- ja marraskuun ilmoituksiin.
6. On toivottavaa, että vuosina 2010–2017 Euroopan unionissa rekisteröitiin 21 uutta lääketeknologiaa verisyövän hoidossa 35 uudessa rekisteröinti-indikaatiossa. Olkoon puolalaisista potilaista kaikkien näiden löytöjen edunsaajia.
