Tämän tutkimuksen tulokset, jotka on julkaistu Science Translational Medicine -sivustolla, ovat tutkimuksen viimeisestä vaiheesta ennen kliinisiä tutkimuksia ihmisillä SUMO-1-geeniterapian testaamiseksi. SUMO-1 on geeni, josta "puuttuu taistelussa" potilailla, joilla on sydämen vajaatoiminta. Tutkimuksen kirjoittajille "SUMO-1-geeniterapia voi olla yksi ensimmäisistä hoidoista, jotka todella pienentävät laajentuneiden sydämien kokoa ja parantavat merkittävästi vaurioituneen sydämen elintoimintaa." Tutkimuksen koordinaattori Roger J. Hajjar odottaa tutkimusten aloittamista vaikeaa sydämen vajaatoimintaa sairastavilla potilailla.
Sydämen vajaatoiminta on edelleen vanhusten sairaalahoidon tärkein syy. Se tapahtuu, kun sydän on liian heikko pumppaamaan kunnolla ja kiertämään verta koko kehossa.
Hajjar on jo pyytänyt lupaa Yhdysvaltain lääkevirastolta (FDA) uuden SUMO-1-geeniterapian testaamiseksi sydämen vajaatoimintapotilailla. Kun se alkaa, kliininen tutkimus on toinen geeniterapiahoito, jonka tarkoituksena on kääntää Hajjarin ja hänen tiiminsä käynnistämä sydämen vajaatoiminta. Ensimmäinen tutkimus, nimeltään CUPIDO, on viimeisessä vaiheessaan geeniterapiatesteissä SERCA2: lla, jonka vaiheen 1 ja vaiheen 2 tulokset olivat positiiviset.
Siinä testissä SERCA2: na tunnettu geeni annetaan inertin viruksen, modifioidun viruksen, läpi ilman tarttuvia hiukkasia. SERCA2 on geeni, joka tuottaa kriittistä entsyymiä kalsiumin asianmukaiseksi pumppaamiseksi soluista ja on sydämen vajaatoiminnassa toimiva, pakottaen sydämen työskentelemään kovemmin ja tässä prosessissa kasvamaan suuremmiksi kuin normaali. SERCA2: ta kantava virus annetaan sydämen sepelvaltimoiden kautta sydämen katetrointimenettelyn aikana, ja vain yksi annos geeniterapiaa tarvitaan kerran palauttamaan hyödyllisen entsyymin tuotanto SERCA2-geeneistä.
Mutta SERCA2 ei ole ainoa entsyymi, joka puuttuu sydämen vajaatoiminnasta, koska Hajjarin ja hänen tiiminsä vuonna 2011 julkaiseman tutkimuksen mukaan SUMO-1-geeni on vähentynyt myös puutteellisissa ihmissydämissä. SUMO-1 säätelee SERCA2: n aktiivisuutta, mikä viittaa siihen, että SERCA2: n toimintaa voidaan parantaa muuttamatta sen tasoja. Sydämen vajaatoiminnan hiiren mallin seurannan analyysi osoitti, että SUMO-1-geeniterapia paransi merkittävästi sydämen toimintaa.
Siksi nämä asiantuntijat testasivat pelkästään SUMO-1-geeniterapian, pelkästään SERCA2-geeniterapian ja SUMO-1: n ja SERCA2: n yhdistelmän toimittamista. Suurissa sydämen vajaatoiminnan eläinmalleissa he näkivät, että SUMO-1: n suuriannoksisen geeniterapian, samoin kuin SUMO-1: n ja SERCA2: n antaminen yhdessä aiheuttaa voimakkaita sydämen supistumisia, parantaa verenkiertoa ja vähentää sydämen verrattuna pelkästään SERCA2-geeniterapiaan.
Lähde: www.DiarioSalud.net
-przyczyny-objawy-leczenie.jpg)
