(Health) - Amerikkalaiset tutkijat ovat onnistuneesti hoitaneet koirien Duchennen lihasdystrofiaa geeniterapian avulla. Se on yleisin heikkouden ja lihasten rappeutumisen tyyppi ihmisissä, jolle ei tänään ole tehokasta terapiaa. Vaikka sitä ei ole vielä testattu ihmisillä, tutkijoiden mukaan he saavat pian tehokkaan taudin hoidon.
Duchennen lihasdystrofia on perinnöllinen ja rappeuttava sairaus. Koirat supistavat tämän patologian samalla tavalla kuin ihmiset. Lihasdystrofiaa sairastavilla potilailla dystrofiiniproteiinia tuottava geeni mutatoituu, joten normaalisti se lopettaa tämän aineen tuottamisen, joka on välttämätöntä sellaisten lihaskuitusolujen selviytymiselle, jotka puolestaan katoavat ja korvataan rasvakudos Ihmisillä tämä perinnöllinen sairaus aiheuttaa asteittaisen menetyksen kyvyn kävellä ja hengittää.
Missourin yliopiston lääketieteen koulun tutkijaryhmä ymmärsi, että geeniterapian tehokkuuden kannalta on tärkeää hoitaa tauti varhaisessa vaiheessa. Tästä syystä koirat saivat hoidon vasta kun he olivat alkaneet osoittaa lihasdystrofian merkkejä vain kahden ja kolmen kuukauden ikäisinä. Tutkijat havaitsivat, että kuuden ja seitsemän kuukauden ikäisenä koirat alkoivat kehittyä normaalisti, tutkimuksen mukaan, joka julkaistiin lehdessä Human Molecular Genetic.
Dystrofiinigeenin suuri koko esti hoidon etenemistä. Tästä syystä tutkijoiden oli luotava geenin pienoisversio ja käytettävä virusta levittääkseen geeni turvallisesti ja tehokkaasti kaikkiin lihassydystrofisesti kärsivien koirien lihaksiin.
Tutkimuksen kirjoittajat ovat vakuuttaneet, että he voivat seuraavien vuosien aikana aloittaa kliiniset tutkimukset ihmisten hoidosta ja että he ovat hyvin lähellä taudin hoidon löytämistä .
Kuva: © Pixabay.
