Keskiviikko 17. heinäkuuta 2013. -Se on tieteellinen kehitys, joka vie 15 vuotta tutkimusta, mutta antaa jo ensimmäiset tulokset. Italiassa kuutta harvinaisissa ja parantumattomissa sairauksissa olevaa lasta on hoidettu geeniterapialla kolmen vuoden ajan, ja he ovat jo edistyneet suuresti.
AIDS-virusta voidaan käyttää kahden vakavan perinnöllisen sairauden hoitoon. Italialainen tiedemies huomasi vuonna 1996, että tämä oli mahdollista, ja Telethonin tutkimuksen ja miljoonien dollarien investointien jälkeen alkuperäinen terapia tuo kuusi lasta takaisin elämään.
Kaksi tutkimusta, jotka julkaistiin Science-julkaisussa ja jonka suoritti San Raffaele Telethonin geeniterapiainstituutti (TIGET) Italiassa, osoittavat, että tämä hoito on tehokas toistaiseksi kahta vakavaa geneettistä sairautta vastaan: metakroomaattinen leukodystrofia ja Wiskott-oireyhtymä. Aldrich.
Lapset, joita tällä tekniikalla hoidetaan instituutissa, ovat: Mohammad Libanonista (kuva, vasen), Giovanni ja Jacob, Yhdysvalloista, Kamal, Egypti, Samuel, Italia (kuva) ja Canalp, Turkki.
Kolme heistä kärsi metakromaattisesta leukodystrofiasta ja kolmesta Wiskott-Aldrichin oireyhtymästä. Kaikki kuusi toipuivat geeniterapian ansiosta: he voivat elää normaalia elämää ja käydä koulussa.
Vaikka nämä ovat kaksi erilaista sairautta, hoito on sama: kantasolut uutetaan potilaiden luuytimestä, manipuloidaan laboratoriossa lisäämällä muokattua HIV-virusta (tuskin säilyttää 2–4% alkuperäisestä genomistaan) korjatakseen geneettinen vika, joka aiheuttaa heille sairauksia, ja ne injektoidaan uudelleen potilaiden organismiin.
Siten saavutetaan, että lasten luuydin näyttää sitten kokonaan korvautuneen uusilla soluilla ja he alkavat toipua.
"Kolmen vuoden kuluttua kliinisen tutkimuksen alkamisesta kuuden ensimmäisen potilaan tulokset ovat erittäin rohkaisevia: hoito ei ole vain turvallinen, vaan myös tehokas ja pystyy muuttamaan näiden vakavien sairauksien kliinistä historiaa", kertoi johtaja Luigi Naldini. TIGETistä.
Hänen kollegansa uskovat, että löytö avaa tien tulevaisuuden uusille hoitomenetelmille muiden sairauksien hoitamiseksi.
Lähde:
Tunnisteet:
Lääkkeet seksuaalisuus Tarkista
AIDS-virusta voidaan käyttää kahden vakavan perinnöllisen sairauden hoitoon. Italialainen tiedemies huomasi vuonna 1996, että tämä oli mahdollista, ja Telethonin tutkimuksen ja miljoonien dollarien investointien jälkeen alkuperäinen terapia tuo kuusi lasta takaisin elämään.
Kaksi tutkimusta, jotka julkaistiin Science-julkaisussa ja jonka suoritti San Raffaele Telethonin geeniterapiainstituutti (TIGET) Italiassa, osoittavat, että tämä hoito on tehokas toistaiseksi kahta vakavaa geneettistä sairautta vastaan: metakroomaattinen leukodystrofia ja Wiskott-oireyhtymä. Aldrich.
Lapset, joita tällä tekniikalla hoidetaan instituutissa, ovat: Mohammad Libanonista (kuva, vasen), Giovanni ja Jacob, Yhdysvalloista, Kamal, Egypti, Samuel, Italia (kuva) ja Canalp, Turkki.
Kolme heistä kärsi metakromaattisesta leukodystrofiasta ja kolmesta Wiskott-Aldrichin oireyhtymästä. Kaikki kuusi toipuivat geeniterapian ansiosta: he voivat elää normaalia elämää ja käydä koulussa.
Vaikka nämä ovat kaksi erilaista sairautta, hoito on sama: kantasolut uutetaan potilaiden luuytimestä, manipuloidaan laboratoriossa lisäämällä muokattua HIV-virusta (tuskin säilyttää 2–4% alkuperäisestä genomistaan) korjatakseen geneettinen vika, joka aiheuttaa heille sairauksia, ja ne injektoidaan uudelleen potilaiden organismiin.
Siten saavutetaan, että lasten luuydin näyttää sitten kokonaan korvautuneen uusilla soluilla ja he alkavat toipua.
"Kolmen vuoden kuluttua kliinisen tutkimuksen alkamisesta kuuden ensimmäisen potilaan tulokset ovat erittäin rohkaisevia: hoito ei ole vain turvallinen, vaan myös tehokas ja pystyy muuttamaan näiden vakavien sairauksien kliinistä historiaa", kertoi johtaja Luigi Naldini. TIGETistä.
Hänen kollegansa uskovat, että löytö avaa tien tulevaisuuden uusille hoitomenetelmille muiden sairauksien hoitamiseksi.
Lähde:
