Toisin kuin nykyisissä hoidoissa, uusi toimenpide on nopea ja kirurgisesti ei-invasiivinen. Se koostuu normaalien geenien kuljettamisesta koko verkkokalvon läpi niiden toimittamiseksi vaikeasti tavoitettaviin soluihin.
Viimeisen kuuden vuoden aikana useat tutkijaryhmät ovat onnistuneesti hoitaneet harvinaisessa perinnöllisessä silmäsairaudessa kärsiviä potilaita taktiikalla injektoida normaalin geenin sisältävä virus suoraan silmän verkkokalvoon, jolla on viallinen geeni. . Huolimatta siitä, että tämä erittäin invasiivinen prosessi saattoi kutsua meidät ajattelemaan, että se on erittäin nopea, normaalin geenin sisältävä virus ei ole kyennyt pääsemään kaikkiin verkkokalvon soluihin, jotka oli tarpeen korjata.
Neula naulaaminen verkkokalvon läpi ja muotoviruksen injektio sen taakse on hiukan vaarallinen kirurginen toimenpide. Lääkäreillä ei kuitenkaan ole ollut muuta vaihtoehtoa, koska mikään geenin kuljetukseen ja kuljettamiseen käytetty virus ei muuten voi kulkea koko silmän läpi, kunnes se saavuttaa valoreseptorit, valoherkät solut, joita terapeuttiset geenit tarvitsevat.
14 vuoden tutkimuksen jälkeen Kalifornian yliopiston Berkeleyn kemian ja biomolekyylitekniikan professorin ja kyseiseen yliopistoon liittyvän Berkeleyn kantasolukeskuksen johtajan David Schafferin joukkue on saanut viruksen, joka injektoidaan geenimanipulaation avulla vain silmän lasimaisessa huumorissa, ja kuljettaa geenejä vaikeasti tavoitettavien solujen populaatioon turvallisella ja kirurgisesti ei-tunkeutuvalla tavalla.
Uusi virus toimii paljon paremmin kuin nykyiset hoidot jyrsijöiden kahden ihmisen rappeuttavan silmätaudin malleissa, ja se voi tunkeutua apinoiden silmien valoreseptoreihin, jotka ovat melko samanlaisia kuin ihmisillä.
Schaffer ja hänen tiiminsä tekevät nyt yhteistyötä lääkäreiden kanssa sellaisten potilaiden tunnistamiseksi, jotka voisivat hyötyä eniten tämän geenin syöttötekniikan käytöstä, ja odottavat asianmukaisen prekliinisen kehityksen jälkeen siirtyvän kliinisiin tutkimuksiin. Virusten vapauttaminen geeneillä ei vaadi yli 15 minuuttia, joten on mahdollista, että kun tämä tekniikka validoidaan oikein, potilaat, joille tämä menettely tehdään, voivat palata kotiin samana päivänä.
John Flannery, Leah C. Byrne, Ryan R. Klimczak ja Meike Visel, Kalifornian yliopistosta Berkeleyssä, sekä Lu Yin ja William H. Merigan New Yorkissa sijaitsevasta Rochesterin yliopistosta osallistuivat myös tutkimus- ja kehitystyöhön. York, molemmat yksiköt Yhdysvalloissa, ja Deniz Dalkara, joka on nyt Vision Institute -tapahtumassa Pariisissa, Ranskassa.
Lähde: www.DiarioSalud.net
